El ensayo tiene como finalidad evaluar la seguridad y tolerabilidad de la leriglitazona, un tratamiento administrado en suspensión oral, en pacientes pediátricas diagnosticadas con Síndrome de Rett clásico. Además, se analizarán efectos secundarios y cambios en áreas clínicas clave, como comportamiento, habilidades motoras, comunicación y episodios asociados a la enfermedad, como convulsiones, apneas e hiperventilación.
Este ensayo es un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, con una duración estimada de hasta 36 semanas. Se ha iniciado la fase de reclutamiento en noviembre de 2024. Durante el ensayo, las participantes serán asignadas al azar para recibir leriglitazona o placebo (1:1), garantizando así la imparcialidad de los resultados.
Criterios de inclusión para la participación en el ensayo:
- Pacientes femeninas de edades entre 5 y 12 años (ambas incluidas).
- Diagnóstico confirmado de Síndrome de Rett clásico (según los criterios de 2010) con mutación documentada en el gen MECP2.
- Capacidad para ingerir el tratamiento en forma de suspensión oral, vía oral.
- Pacientes no deambulantes o deambulantes, incluso si lo hacen cogiéndose de una o 2 manos, y si usan o no ortesis.
¿Cuáles son los criterios de exclusión?
- Presencia de condiciones médicas que puedan interferir en el ensayo (insuficiencia renal, hepática o anemia con Hb <10gr/dl, diabetes).
- Epilepsia sin control o estatus epiléptico en las últimas 8 semanas.
- Uso de medicamentos o terapias que puedan alterar los resultados del estudio: risperidona («risperdal»), clobazam («noiafren»), zonisamida (zonegran), perampanel («fycompa»), fenitoína («epanutin»), carbamazepina (trileptal), antihistamínicos anti H1 (alimemazina o «Variargil», dexclorfeniramina «polaramine» ), atomoxetina («Atamax»), cannabidiol (Epidyolex), metforfina y semaglutide (Ozempic y Wegovy).
- Pacientes con síndrome de QT largo (Bazzet >460 ms) o aquellos que reciben diariamente fármacos que prolongan el intervalo QT. También fallo cardíaca o con LVEF <50%.
Para más información, pueden consultar las siguientes páginas:
REEC https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html (Identificador: 2024-514684-26-00 / Cod. Protocolo MT-2-04)
Minoryx website: https://www.minoryx.com/clinical-studies/clinical-study-frames/
Si desean realizar cualquier consulta u obtener más información, se pueden dirigir al siguiente e-mail de contacto del Hospital San Joan de Deu: hospitalbarcelona.tree@sjd.com