Novartis anuncia que cancela su programa de terapia génica OAV201 para el síndrome de Rett. Esto significa que este candidato en desarrollo a ensayos clínicos en humanos ha sido retirado.
En cualquier caso, a finales de año pretenden compartir todos aquellos datos relevantes de su investigación con la comunidad científica para mejorar el conocimiento en el campo de la terapia génica con AAV (adeno-associated virus), que es el mecanismo de administración utilizado para introducir genes en las células.
La organización estadounidense Rett Syndrome Research Trust nos muestra en este artículo su decepción en cuanto a que la comunidad Rett cuenta con una opción menos, pero también señala que se han preparado para este tipo de situaciones impulsando múltiples enfoques para la búsqueda de la cura en paralelo y que, por tanto, no debemos perder la esperanza para la tan ansiada cura.