Información traducida de Rett Syndrome Europe (RSE) por María José Navas, madre de una persona con síndrome Rett y colaboradora en el área de investigación de la Asociación Española de Síndrome de Rett.
Os resumimos los tres nuevos programas de terapia génica anunciados en los últimos meses:
En marzo, Taysha anunció que Health Canada había aprobado su solicitud de ensayo clínico (CTA). TSHA-102, que utiliza la novedosa plataforma miRARE para regular la expresión transgénica genotípicamente célula a célula, es la primera terapia génica que empieza con el desarrollo clínico para el síndrome de Rett. Esperamos tener datos clínicos preliminares de esta fase 1/2 de TSHA-102 para finales de 2022 en un pequeño grupo de mujeres adultas con síndrome de Rett en Canadá. Seguiremos teniendo noticias en los próximos meses.
En mayo, Neurogene anunció un nuevo programa de desarrollo para el síndrome de Rett, NGN-401. NGN-401 es un candidato a terapia génica MECP2 que utiliza la novedosa tecnología EXACT de Neurogene, que se desarrolló en colaboración con la Universidad de Edimburgo. Este trabajo en la Universidad de Edimburgo está dirigido por Stuart Cobb, Ph.D., quien ha estado investigando el síndrome de Rett durante más de 15 años. El Dr. Cobb es miembro de Simons Research y profesor de neurociencia en el Centro Patrick Wild y el Centro para el descubrimiento de ciencias del cerebro en la Universidad de Edimburgo, dirigiendo también la investigación científica en Neurogene. Rett Syndrome Research Trust (RSRT) presentó al Dr. Cobb a Neurogene en 2018. Si bien este programa se encuentra en la etapa preclínica, es un desarrollo emocionante y esperamos ver cómo se desarrolla este proyecto.
Por último, pero no menos importante, Alcyone Therapeutics anunció su programa de terapia génica de reactivación del cromosoma X. Alcyone, una empresa de biotecnología pionera en terapias genéticas de precisión de próxima generación para afecciones neurológicas complejas, presentó datos preclínicos que muestran que un nuevo vector de terapia génica del virus adenoasociado serotipo 9 (AAV9) ACTX-101 reactiva de forma segura y eficaz el cromosoma X inactivo en un modelo de ratón con síndrome de Rett y es seguro en un estudio preliminar de primates no humanos en la 25ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular (ASGCT). Iremos observando esta noticia con interés para aprender más sobre este nuevo y emocionante enfoque.