La Asociación Española de Síndrome de Rett está colaborando estrechamente con la farmacéutica GW Research Ltd en que, por primera vez en España, se lleve a cabo un ensayo clínico Rett. A continuación, os informamos de las condiciones que nos ha facilitado esta farmacéutica y bajo las cuales se va a desarrollar este ensayo clínico. Es importante aclarar que será el médico del ensayo quién explicará los detalles a los participantes.
Como respuesta a la situación del COVID-19, la GW Research Ltd (GW) está supervisando el estado de todos sus ensayos clínicos. Con el fin de minimizar los riesgos para los pacientes y para el personal de los ensayos clínicos, así como para mantener una supervisión adecuada del desarrollo del estudio y de su integridad científica, GW ha decidido detener temporalmente, y hasta nuevo aviso, el screeninng y el reclutamiento de todos los pacientes del estudio GWND18064 (Cannabidiol).
Esta ha sido la actuación que han percibido como la más adecuada en este momento teniendo como prioridad el mantener la seguridad. Esta situación está siendo revisada diariamente puesto que la situación es igualmente cambiante y os mantendremos informados a medida que siga evolucionando.
Se cree que GWP42003-P (cannabidiol) afecta varias vías farmacológicas y puede tener el potencial de modular algunos de los mecanismos fisiopatológicos que se piensa que subyacen en los déficits neuroconductuales presentes en el Síndrome de Rett, incluidos el desequilibrio neuronal excitador / inhibidor, la neuroinflamación y la disfunción antioxidante.
El objetivo del ensayo clínico es evaluar la seguridad y la eficacia de GWP42003-P en la reducción de la intensidad de los síntomas en pacientes con síndrome de Rett. La gravedad de los síntomas se evaluará, a través del cuidador y del médico, utilizando una serie de parámetros que valorarán los múltiples síntomas y, por tanto, reflejarán la condición general.
¿EN QUÉ CONSISTE ESTA PRUEBA CLÍNICA?
Este ensayo clínico es para pacientes con síndrome de Rett entre las edades de 2 a 18 años al momento de la inscripción. A todos los participantes del ensayo se les permitirá continuar cualquier terapia y medicamentos que estén usando actualmente para tratar el síndrome de Rett. El medicamento del ensayo es un líquido que deben tomar por boca, dos veces al día. Se dispone de soluciones especiales para los participantes del ensayo que usan tubos de alimentación. Los efectos del medicamento de prueba se compararán con un placebo. El placebo se parece al medicamento de prueba, pero no tiene ingredientes activos. En el ensayo, por cada 3 niños, 2 recibirán el medicamento de prueba y 1 recibirá el placebo. La asignación para recibir el medicamento de prueba o placebo se realiza al azar por una computadora. Ni usted ni el médico del ensayo sabrán qué tratamiento recibe su hijo. Al final del ensayo, el médico del mismo puede invitar a su hijo a participar en un estudio abierto del medicamento de prueba. El médico del ensayo decidirá si es recomendable para el afectado participar en el estudio abierto. En el estudio abierto, no habrá placebo, lo que significa que todos los participantes recibirán medicamentos de prueba activos.
¿CUÁNTO DURARÁ LA PRUEBA CLÍNICA Y QUÉ SERÁ REQUERIDO DE MI HIJA Y DE MÍ?
La participación de prueba completa durará aproximadamente 8 meses. Durante este tiempo, los participantes del ensayo tendrán 8 visitas en persona al centro del ensayo, más 3 visitas telefónicas programadas. El padre o tutor de los participantes del ensayo colaborará activamente en este ensayo. Además de llevar a su hijo a todas las visitas en persona, se le pedirá al padre o tutor que administre el medicamento de prueba, que responda cuestionarios sobre los síntomas de su hijo y que complete un breve informe de dosificación diaria y un diario semanal de síntomas. El personal del centro de prueba proporcionará instrucciones completas para todas estas actividades.
¿CUESTA DINERO PARTICIPAR?
Todos exámenes médicos, visitas de prueba y el medicamento de prueba, o placebo, se proporcionan a los participantes sin coste alguno. Los gastos derivados de la participación en el estudio tales como transporte, posible alojamiento y dietas, serán soportadas por el patrocinador. El médico del ensayo proveerá de información más específica en la primera visita.
¿HAY ALGÚN RIESGO DE PARTICIPAR EN ESTE ENSAYO CLÍNICO?
Puede haber riesgos potenciales por participar en este ensayo clínico. Todos los medicamentos y procedimientos médicos conllevan un riesgo de efectos secundarios; por lo tanto, es posible que los participantes experimenten algunas molestias u otros efectos secundarios asociados con el uso del medicamento de prueba. Antes de que se solicite a los participantes y a su familia que decidan si desean participar, se explicarán en detalle los posibles riesgos de la participación. Si el padre o tutor del niño cree que le interesa participar, entonces el personal del centro de prueba les pedirá que firmen un formulario de consentimiento para que su hijo participe.
¿CUÁLES SON LOS BENEFICIOS POTENCIALES PARA LOS PARTICIPANTES?
No hay garantía de que los participantes reciban ningún beneficio al participar en el ensayo clínico. Los síntomas del paciente pueden mejorar, empeorar o permanecer igual. Sin embargo, este ensayo puede brindarnos nueva información que podría beneficiar a las personas con síndrome de Rett en el futuro al ayudarnos a responder preguntas sobre la efectividad y la seguridad del medicamento del ensayo.
¿EN QUE HOSPITALES SE VA A LLEVAR A CABO EL ENSAYO CLÍNICO?
Hospital Niño Jesús (Madrid), Clínica Teknon (Barcelona), Hospital La Fé (Valencia), Sant Joan de Déu (Barcelona) y Hospital Fundación Jiménez Díaz (Madrid).
¿QUÉ DEBO HACER AHORA?
Si está interesado en este ensayo clínico, hable con su familia, amigos o con su médico de cabecera. Si desea dar el siguiente paso hacia una posible participación, rellene el siguiente formulario:
Si simplemente tienes algunas preguntas, puedes contactarnos a través del Correo electrónico: ensayoclinico@rett.es